Diferentemente das técnicas conhecidas como CRISPR/Cas, cujo os criadores receberam ainda este ano o Prêmio Nobel de Química, as terapias de RNA não atuam diretamente no DNA do indivíduo para corrigir ou editar os genes, mas sim, altera o próprio RNA.
Desse modo, obtêm-se uma "edição" mais segura e não necessariamente permanente, evitando os riscos que técnicas como CRISPR/Cas possuem, logo, as terapias de RNA possuem uma grande vantagem ao avaliar quais riscos que se podem evitar.
Esse tipo de terapia tem se mostrado promissora ao revolucionar o tratamento de doenças raras que não possuíam cura ou tratamento.
O Patisiran é o primeiro remédio eficaz que trata amiloidose, uma doença genética onde versões anormais de uma proteína (TTR) são depositadas nos tecidos. O cirurgião Heras-Palou foi incluído em um ensaio clínico com este medicamento em 2013, agora, ele não sente mais dores e consegue continuar seu trabalho, além de seguir com uma esperança e alívio de que, caso seus filhos desenvolvam a doença no futuro, haverá um tratamento eficaz.
O remédio funciona por interferência de RNA, esse mecanismo possibilita que o RNA mensageiro de um gene defeituoso seja degradado, no caso da amiloidose, degradar o gene defeituoso reduz a produção da proteína prejudicial.
Outros medicamentos têm sido produzidos e testados utilizando o mesmo método de terapia de RNA, mostrando-se eficazes e dando esperança de que, no futuro, muitas doenças genéticas que não possuem cura, tenham tratamentos.
Comments